Il programma di approvazione accelerata della Food and Drug Administration statunitense ha lo scopo di fornire ai pazienti un accesso anticipato a farmaci promettenti. Ma quanto spesso questi farmaci effettivamente migliorano o prolungano la vita dei pazienti?
Un nuovo studio ha rilevato che la maggior parte dei farmaci antitumorali a cui è stata concessa l’approvazione accelerata non dimostra tali benefici entro cinque anni.
“Cinque anni dopo l’approvazione accelerata iniziale, dovremmo avere una risposta definitiva”, ha affermato il dottor Ezekiel Emanuel, specialista in cancro e bioeticista dell’Università della Pennsylvania, non coinvolto nella ricerca. “Migliaia di persone assumono questi farmaci. Sembra un errore se non sappiamo se funzionano o no.”
Il programma è stato creato nel 1992 per accelerare l’accesso ai farmaci contro l’HIV . Oggi, l’85% delle approvazioni accelerate riguardano farmaci antitumorali .
Consente alla FDA di concedere l’approvazione anticipata ai farmaci che mostrano risultati iniziali promettenti nel trattamento di malattie debilitanti o fatali. In cambio, ci si aspetta che le aziende farmaceutiche effettuino test rigorosi e producano prove migliori prima di ottenere la piena approvazione.
Il programma di approvazione accelerata della Food and Drug Administration statunitense ha lo scopo di fornire ai pazienti un accesso anticipato a farmaci promettenti. Ma quanto spesso questi farmaci effettivamente migliorano o prolungano la vita dei pazienti?
Un nuovo studio ha rilevato che la maggior parte dei farmaci antitumorali a cui è stata concessa l’approvazione accelerata non dimostra tali benefici entro cinque anni.
“Cinque anni dopo l’approvazione accelerata iniziale, dovremmo avere una risposta definitiva”, ha affermato il dottor Ezekiel Emanuel, specialista in cancro e bioeticista dell’Università della Pennsylvania, non coinvolto nella ricerca. “Migliaia di persone assumono questi farmaci. Sembra un errore se non sappiamo se funzionano o no.”
Il programma è stato creato nel 1992 per accelerare l’accesso ai farmaci contro l’HIV . Oggi, l’85% delle approvazioni accelerate riguardano farmaci antitumorali .
Consente alla FDA di concedere l’approvazione anticipata ai farmaci che mostrano risultati iniziali promettenti nel trattamento di malattie debilitanti o fatali. In cambio, ci si aspetta che le aziende farmaceutiche effettuino test rigorosi e producano prove migliori prima di ottenere la piena approvazione.
“Penso che parte di questo sia in realtà il risultato delle pressioni degli attivisti sulla FDA per ottenere queste approvazioni”, ha affermato la dottoressa Céline Gounder, collaboratrice medica di CBS News e redattrice per la salute pubblica presso KFF Health News. “Alcune persone sono così disperate per qualcosa (per) i loro pazienti, le loro famiglie. Ci sono alcune malattie molto terribili come la SLA ( o morbo di Lou Gehrig) , in cui le persone muoiono entro appena un anno o due dalla diagnosi, dove in realtà non c’è molto a loro disposizione.”
Con l’approvazione accelerata, i pazienti ottengono l’accesso ai farmaci prima, ma il compromesso significa che alcuni farmaci non funzionano. Spetta alla FDA o al produttore farmaceutico ritirare i farmaci deludenti, e talvolta la FDA ha deciso che prove meno definitive sono sufficienti per una piena approvazione.
Il nuovo studio ha rilevato che tra il 2013 e il 2017 sono stati 46 i farmaci antitumorali a cui è stata concessa l’approvazione accelerata. Di questi, il 63% è passato all’approvazione regolare anche se solo il 43% ha dimostrato un beneficio clinico negli studi di conferma.
La ricerca è stata pubblicata sul Journal of American Medical Association e discussa domenica al convegno annuale dell’American Association for Cancer Research a San Diego.
Non è chiaro quanto i malati di cancro comprendano sui farmaci con approvazione accelerata, ha affermato il coautore dello studio, il dottor Edward Cliff della Harvard Medical School.
“Solleviamo la domanda: questa incertezza viene trasmessa ai pazienti?” disse Cliff.
“Se un farmaco passa attraverso il percorso di approvazione accelerato e successivamente si scopre che non è efficace, viene ritirato dal mercato”, ha spiegato Gounder, sottolineando che ciò è appena accaduto con un farmaco per la SLA. “Quindi potreste chiedervi perché stiamo attraversando questo percorso accelerato, giusto? Bene, ci sono alcune condizioni come alcuni tumori, la SLA, l’HIV in passato, dove le persone erano così disperate che anche con i soli dati preliminari erano disposti e desiderosi, sostenendo l’accesso.”
I farmaci che hanno ottenuto un’approvazione accelerata potrebbero essere l’unica opzione per i pazienti con tumori rari o avanzati, ha affermato la dott.ssa Jennifer Litton dell’MD Anderson Cancer Center di Houston, che non è stata coinvolta nello studio.
È importante che i medici spieghino attentamente le prove, dice.
“Potrebbe essere la riduzione del tumore. Potrebbe essere il tempo in cui il tumore rimane stabile”, ha detto Litton. “Puoi fornire i dati che hai, ma non dovresti fare promesse eccessive.”
Gounder dice che molti medici non entrano nei dettagli per sapere se un farmaco ha subito un’approvazione accelerata o regolare, il che è un problema.
“A causa di questi diversi percorsi, (i medici) hanno davvero bisogno di istruirsi per consigliare i loro pazienti e dire, beh, non siamo sicuri se funzionerà e ci sono alcuni effetti collaterali molto reali”, dice. “Quindi c’è un compromesso qui.”
Il Congresso ha recentemente aggiornato il programma, conferendo alla FDA maggiore autorità e semplificando il processo di ritiro dei farmaci quando le aziende non rispettano i propri impegni.
Le modifiche consentono all’agenzia “di ritirare l’approvazione per un farmaco approvato con approvazione accelerata, quando appropriato, più rapidamente”, ha scritto in una e-mail la portavoce della FDA, Cherie Duvall-Jones. La FDA ora può richiedere che sia in corso uno studio di conferma quando concede l’approvazione preliminare, il che accelera il processo di verifica se un farmaco funziona, ha affermato.
