Il nuovo farmaco di Sanofi contro la sclerosi multipla, enormemente incensato dai media

Gli ultimi disastrosi test clinici fanno dubitare che arriverà mai ad essere commercializzato. La sclerosi multipla si previene e spesso si cura con dieta, sole e vitamina D, fra le altre cose, ma ‘sta roba è sostanzialmente gratis e quindi non ben vista dalla medicina.

Doppia dose di cattive notizie per l’inibitore della BTK tolebrutinib di Sanofi

Lunedì Sanofi ha annunciato che il tolebrutinib non ha raggiunto il principale obiettivo di efficacia, ovvero ritardare la progressione della disabilità, in uno studio cardine sulla sclerosi multipla progressiva primaria (SMPP), spingendo l’azienda ad abbandonare i piani di deposito della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per questa indicazione.

Allo stesso tempo, la casa farmaceutica ha anche affermato che la data di approvazione da parte della FDA per l’inibitore cerebrale della BTK nella sclerosi multipla secondaria progressiva non recidivante (nrSPMS) – precedentemente posticipata dal 28 settembre al 28 dicembre – rischia di essere ulteriormente posticipata. La doppia dose di cattive notizie ha fatto crollare le azioni di Sanofi di quasi il 5%.

Lo studio di fase III PERSEUS ha arruolato 767 pazienti di età compresa tra 18 e 55 anni con diagnosi confermata di SMPP e accesso o risposta limitata a Ocrevus (ocrelizumab) di Roche. I partecipanti sono stati randomizzati a ricevere tolebrutinib o placebo per circa 60 mesi.

I risultati principali non hanno mostrato alcun beneficio significativo del tolebrutinib rispetto al placebo sull’endpoint primario della progressione composita della disabilità confermata (cCDP), che ha valutato le variazioni del punteggio della scala di stato di disabilità estesa (EDSS) rispetto al basale per almeno sei mesi.

Sanofi ha affermato che un’analisi preliminare sulla sicurezza di PERSEUS ha mostrato coerenza con i precedenti studi su tolebrutinib, sebbene il danno epatico indotto dal farmaco – che in precedenza aveva portato a una sospensione clinica parziale da parte della FDA – rimanga un rischio accertato per la classe degli inibitori della BTK. L’azienda farmaceutica ha osservato che i dati dettagliati saranno presentati in un prossimo convegno medico, mentre l’impatto finanziario del fallimento sarà reso noto insieme ai prossimi risultati trimestrali.

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“Siamo delusi… tuttavia, crediamo che questi risultati miglioreranno la nostra comprensione della biologia della malattia di base”, ha affermato Houman Ashrafian, responsabile R&S di Sanofi, aggiungendo che l’azienda “rimane fiduciosa nel valore che tolebrutinib può apportare a coloro che convivono con la [nrSPMS]”.

Sanofi ha spiegato che il ritardo nella revisione della FDA sulla nrSPMS è dovuto alla presentazione da parte dell’azienda di un protocollo di accesso ampliato in risposta a una richiesta dell’agenzia. L’azienda farmaceutica ha aggiunto che ulteriori indicazioni da parte della FDA sono previste entro la fine del primo trimestre del 2026.

Sebbene il tolebrutinib sia in fase di revisione normativa nell’UE, all’inizio di quest’anno ha ottenuto l’approvazione provvisoria negli Emirati Arabi Uniti per la nrSPMS.

Nel frattempo, il mese scorso, Roche ha pubblicizzato i risultati favorevoli di un paio di studi pivotali che valutavano il suo inibitore rivale della BTK, fenebrutinib, sia nella SM recidivante che nella SMPP, intensificando ulteriormente la competizione in quest’area della malattia. Per un’analisi correlata, vedere KOL Views Q&A: Il fenebrutinib di Roche aumenta le speranze di BTK nella SM, ma la sostituzione degli anti-CD20 è tutt’altro che certa .

Fonte: https://firstwordpharma.com/story/6744326

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