Le azioni dell’azienda farmaceutica Sarepta Therapeutics sono crollate del 40% dopo che un secondo bambino è morto dopo aver provato una nuova terapia genica che prometteva miracoli per la distrofia muscolare.
Come nel caso del Remdesivir, anche queste due morti sono state causate da grave insufficienza epatica. Ma nel caso dell’antivirale, i morti sono stati migliaia, non due.
Si stima che gli investimenti per cercare dei farmaci per la distrofia muscolare ammontino a circa 5 miliardi di dollari con le dovute rivalutazioni solo negli USA. Senza alcun risultato.
Sarepta Therapeutics ha sospeso le spedizioni della sua terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne, Elevidys, per pazienti non deambulanti a seguito del decesso di un secondo paziente che aveva ricevuto il trattamento. Entrambi i decessi sono stati attribuiti a insufficienza epatica acuta, un effetto collaterale noto ma in precedenza meno grave di questo tipo di terapia genica. L’azienda sta inoltre sospendendo gli studi clinici europei per la terapia.
I decessi hanno causato notevole preoccupazione e angoscia nella comunità dei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne, in particolare tra le famiglie che stavano prendendo in considerazione il trattamento. Il fondatore di un gruppo di sostegno ha descritto l’impatto sulle famiglie che speravano di ricevere il trattamento, mentre una madre che in precedenza aveva criticato l’approccio di Sarepta alla terapia ha espresso dolore e rabbia.
L’aggiornamento di Sarepta sulla situazione ha evidenziato che, sebbene l’insufficienza epatica acuta sia un potenziale effetto collaterale noto delle terapie geniche che utilizzano virus adeno-associati (AAV), la gravità dei casi che hanno portato al decesso non era stata precedentemente segnalata. L’azienda sta collaborando con le agenzie regolatorie per valutare la situazione e definire i prossimi passi.
Questa pausa evidenzia i rischi e le incertezze persistenti associati alla terapia genica, anche per trattamenti dal potenziale promettente. I decessi sollevano interrogativi sul profilo di sicurezza di Elevidys e sulle popolazioni di pazienti idonee al trattamento.
Fonte: https://www.washingtonpost.com/business/2025/06/16/sarepta-elevidys-duchenne-patient-death/
